Harbour BioMed anuncia la nueva presentación de la solicitud de licencia biológica para Batoclimab a la NMPA para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada

 CAMBRIDGE, Mass. , ROTTERDAM, Países Bajos y SUZHOU, China , 26 de junio de 2024 /PRNewswire/ -- Harbour BioMed (la "Compañía"; HKEX: 02142), una compañía biofarmacéutica global comprometida con el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevos terapias de anticuerpos centradas en oncología e inmunología, anuncia que ha vuelto a presentar la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) de batoclimab (HBM9161) a la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) de China para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (gMG).

Siguiendo el protocolo del ensayo clínico, la Compañía completó el período de extensión del ensayo clínico de Fase III para recopilar datos de seguridad adicionales a largo plazo sin inscribir nuevos pacientes. Como resultado, la Compañía incluyó voluntariamente estos datos de seguridad adicionales y volvió a enviar la solicitud de autorización de comercialización para batoclimab (HBM9161) como estaba previsto.

"Estamos encantados de volver a presentar la BLA a la NMPA según lo previsto y nos comunicaremos estrechamente de forma continua con la NMPA para avanzar en el proceso de revisión de esta terapia innovadora. Según los resultados del ensayo clínico de fase III, que demostró la eficacia de batoclimab en ambos criterios de valoración primarios y secundarios, creemos que esta terapia innovadora mejorará aún más el tratamiento de la miastenia gravis generalizada y beneficiará a más pacientes", afirmó el Dr. Jingsong Wang , fundador, presidente y director ejecutivo de Harbor BioMed.

Batoclimab recibió el "Certificado de Terapia Innovadora" de la NMPA en 2021 y logró un resultado positivo en el estudio de prueba de concepto para el tratamiento de pacientes chinos con gMG en julio de 2021. Los resultados positivos principales de su ensayo clínico de Fase III se anunciaron en marzo de 2023 .

En octubre de 2022 , la Compañía celebró un acuerdo con NBP Pharma, una subsidiaria de propiedad total del Grupo CSPC, para desarrollar conjuntamente batoclimab en la Gran China . Según este acuerdo, la Compañía es responsable de desarrollar y realizar el ensayo clínico completo de batoclimab para gMG en China y recibirá regalías escalonadas basadas en las ventas netas anuales de batoclimab en la Gran China .

Acerca de la miastenia grave generalizada (MGG)

La miastenia gravis (MG) es una enfermedad autoinmune adquirida mediada por anticuerpos como la inmunoglobulina G (IgG) anti-receptor de acetilcolina (AChR) y la IgG anti-tirosina quinasa específica del músculo (Anti-MuSK), que afecta a la membrana postsináptica del sistema neuromuscular. unión, causa alteración de la transmisión en la unión neuromuscular y se presenta con debilidad en la contracción del músculo esquelético. Los pacientes a menudo tienen manifestaciones de los músculos oculares, como ptosis del párpado y diplopía, y la mayoría de los pacientes mostrarán síntomas distintos de los músculos oculares y desarrollarán miastenia gravis generalizada (MGg), que afecta significativamente su estado laboral y su calidad de vida, y algunos pacientes incluso desarrollan una crisis miasténica que pondrá en peligro la vida en casos graves.

Los principales tratamientos actuales para la MG incluyen inhibidores de la colinesterasa y glucocorticoides y otros fármacos inmunosupresores, pero su eficacia y seguridad no satisfacen las necesidades clínicas de muchos pacientes. La reducción de los autoanticuerpos IgG patógenos es una de las mejores soluciones en el tratamiento de la MG en términos del mecanismo fisiopatológico, como la plasmaféresis y la inmunoglobulina intravenosa; sin embargo, aún existe una importante necesidad insatisfecha de estas opciones de tratamiento, incluida la accesibilidad, la seguridad y el costo económico.

Acerca de Batoclimab (HBM9161)

Batoclimab (HBM9161), un anticuerpo monoclonal anti-FcRn totalmente humano, bloquea las interacciones FcRn-IgG, acelerando la degradación de los autoanticuerpos y conduce al tratamiento de enfermedades autoinmunes patógenas mediadas por IgG. El estudio de fase III en miastenia gravis recibió resultados positivos que demuestran que batoclimab puede aliviar de forma rápida, significativa y segura los síntomas de los pacientes y mejorar la calidad de vida.

Acerca de Harbor BioMed

Harbour BioMed (HKEX: 02142) es una empresa biofarmacéutica global dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevos anticuerpos terapéuticos centrados en la inmunología y la oncología. La empresa está construyendo su sólida cartera y su línea de productos diferenciada a través de su capacidad interna de I+D, colaboraciones con socios de co-descubrimiento y co-desarrollo y adquisiciones selectas.

Las plataformas de tecnología de anticuerpos patentadas Harbour Mice ®  ​​generan anticuerpos monoclonales completamente humanos en formato de dos cadenas pesadas y dos cadenas ligeras (H2L2), así como en formato de solo cadena pesada (HCAb). Basándose en los anticuerpos HCAb, la tecnología de anticuerpos biespecíficos de activación de células inmunitarias basada en HCAb (HBICE ® ) es capaz de producir efectos de destrucción de tumores inalcanzables con las terapias de combinación tradicionales. Al integrar Harbour Mice ® ​​y HBICE ® con una única plataforma de clonación de células B, nuestro motor de descubrimiento de anticuerpos es altamente único y eficiente para el desarrollo de anticuerpos terapéuticos de próxima generación. Para obtener más información, consulte www.harbourbiomed.com .

FUENTE Harbor BioMed

Testimonio: Flor y Su Lucha Con La Miastenia

Por: Flor Garcia Retamozo

Waooo!!!. .Ya 2020 .. Octubre 2012 fue la primera vez que escuche acerca de miatenia  gravis,  esas palabritas tan desconocidas para mi.

Recuerdo el día en el que el médico nos dijo de frente: "Si, míastenia"  y mi mamá y yo nos miramos extrañadas,  con mil preguntas en la cabeza. Luego casi de inmediato el médico dijo a los chicos que estaban con él, traigan  hielo.  El médico presionaba mi párpado izquierdo, que era el que tenía caído y tapaba totalmente mi  ojo; a los cinco minutos ese párpado que llevaba caído se levantó después de un mes, recuerdo la expresión de mi madre era de alegría. Ella dijo: "te curaste" y yo solo quería llorar, porque presentía  que se trataba de algo más y así fue. El médico nos dijo que tenía que realizarme una serie de análisis  carísimos, en ese entonces no contaba con seguro. Y es ahí  donde empieza mi lucha. 

Iba yo caminando a la justas ó sólo en taxis, sin poder comer bien, sin poder masticar,  con la mandíbula pesada, con debilidad en brazos y piernas. Era que qué estaba generalizada mi miastenia y no lo sabia, hasta recién cuando sentadas, con mi mamá frente al médico,  otra vez nos diría: "si confirmado".

Ya era noviembre, casi empezábamos diciembre del 2012, recuerdo al médico decirme que ya estábamos a puertas de la navidad, que trate de estar tranquila con el amor de mi familia. Pero díganme, como se puede hacer eso?. Me acababan de decir que tenia una enfermedad autoinmune que no tenia cura, que tenía que vivir con tratamiento de fármacos por siempre. Es ahí que  me derrumbé por dentro. No soy de de demostrar mis sentimientos de tristeza ante los demás, mi mamá si soltó en llanto, y bueno, recuerdo que pasé un año super difícil, tuve que internarme en el 2013 y al año siguiente 2014 por recaídas. Pero no podía rendirme, tenía una madre que me daba esas fuerzas con amor y paciencia y  una  hija que amo con todo mi ser, tenia que seguir.

Entonces llegó 2015, a mediados de ese año conocí un grupo hermoso, la ASOCIACION MIASTENIA PERU, supe que no estaba sola, que éramos más. Y fui conociéndolos.Y así empieza esta lucha,  así conocí del 2 de Junio.

Desde entonces venimos cada año estas fechas, haciendo todo lo posible por concientizar  al público en general, nadie está libre de contraer la miastenia. Esta fecha  nos recuerda la lucha del día a día que tenemos cada uno de los que la padecemos, luchar contra el cansancio, con la debilidad extrema en extremidades, queriendo caminar aunque sea una cuadra, poder comer tranquilos sin necesidad de sujetar nos la mandíbula, que no nos pese la cabeza, que tengamos estabilidad y no parecer gelatina (jajaja).. Ahora me río, porque hay que ver la vida con optimismo, porque se puede seguir.

Yo enfrente Muchas cosas, wao! y que batallas. Lo más doloroso es haber perdido a mi madre, eso me bajoneo, porque en la miastenía las emociones cuentan mucho.Y luego de esto mi vida dió un giro tremendo y nada sería igual.Ya no tenia esa amiga mía, mi madre, la que me acompañaba a todas partes, la que me entendía y me decía: "descansa hija". La extraño muchísimo, pero tenia que continuar. Se fue hace dos años y.me ha tocado continuar sin ella, apoyándome en mi hija mi tesoro,  mi familia hermosa, mis hermanitos y .mi papito Antonio, que gracias a El, podía tomar mi medicación. ....

Cuantas cosas he pasado en estos cinco años. Hace ya un año y medio que me operé, me hicieron una Timectomia (me sacaron el Timo). Gracias a papito Dios que he mejorado muchísimo. Dejé los Inmunosupresores, la Prednisona. Tan sólo ya tomó Pyridostigmina para los síntomas y es mi batería.

Se puede vivir con míastenia?, Sí, pero en un entorno comprensivo y solidario, que es lo que falta muchas veces. Que no nos miren raro, que no nos juzguen por nos poder hacer muchas veces actividades simples. No somos flojos,  es la condición qué tenemos, que no nos permite ni siquiera a veces, lo más sencillo como peinarnos o vestirnos. 

Seguiremos en la lucha, para recordar que la míastenia existe, aunque muchas veces no lo vean. Y es que es así, aveces podemos estar como si no tuviéramos nada y hasta hacer nuestras cosas solos (jajaja) irónico verdad?,  así es tener míastenia,  aveces tan solo se vuelve invisible, por eso seguiremos luchando para que  se haga más conocida ...

Facebook de Flor

"Para nosotros, fue una lotería tener un diagnóstico tan rápido"

Queralt

Meritxell Coll es madre de Queralt, menor que padece síndrome miasténia congénita

Las enfermedades minoritarias son enfermedades muy poco frecuentes que afectan a un máximo de 5 personas por cada 10.000 habitantes. Incluyen un conjunto de enfermedades muy diferentes entre ellas, pero tienen en común que suelen ser graves, crónicas, progresivas y discapacitantes. Los expertos calculan que el conjunto de enfermedades minoritarias pueden afectar hasta el 7% de la población general. Por lo tanto, se estima que actualmente hay alrededor de 400.000 personas que tienen alguna de estas patologías en Cataluña, tres millones en España y más de 30 millones en toda Europa. Actualmente, hay descritas unas 7.000. Queralt Mourelo, una niña Castellanence de 12 años, padece el síndrome miasténia congénita, una enfermedad de la que se han diagnostic

ado 50 casos en todo el Estado.

Queralt desarrolló su enfermedad a las pocas horas de nacer. "Nos sentimos muy afortunados porque en tres semanas tuvimos diagnóstico y tratamiento. Para nosotros es como una lotería tener diagnóstico tan rápido ", explica Meritxell Coll, la madre de Queralt. El síndrome miasténia congénita es un "error en la transmisión neuromuscular de la información entre el nervio y el músculo y esto puede afectar cualquier músculo del cuerpo", constata Coll. Un simple resfriado se puede complicar mucho y "sin tener un diagnóstico, los padres van muy perdidos". Por suerte, Queralt dio unos síntomas clave de su enfermedad y el hecho de que los profesionales "supieran ponerle el nombre adecuado nos ha salvado de muchas cosas. Al tener una medicación, ella está muy estable ", explica Coll.

Aunque el control de la enfermedad a través de la medicación, Queralt ha tenido "neumonías complicadas, dificultades para como subir y bajar escaleras, peinarse, todos los movimientos repetitivos le suponen un sobreesfuerzo que su cuerpo no tolera", asegura la madre de Queralt, que añade que su hija "tiene mucho problemas con la visión, con la musculatura de los ojos y extremidades, pero ya está, gracias a los medicamentos lo llevamos bastante controlado".

Queralt ha comenzado 1º de ESO en la misma escuela donde hizo primaria. "Ya la conocen, ya saben qué necesita para que a veces, después de un sobreesfuerzo sólo necesita detenerse 10 minutos, tomar la medicación y es capaz de volver a coger el ritmo", advierte Coll.

Traducido del Articulo original “Per a nosaltres, va ser una loteria tenir un diagnòstic tan ràpid” de la web https://www.lactual.cat/

Versión Original en Idioma Catalán 

Miastenia y embarazo

Pautas de mejores prácticas de un grupo de trabajo multiespecializado del Reino Unido.

Estos son extractos de las recomendaciones de consenso de nuestro grupo de trabajo. Su propósito es proporcionar una fuente de referencia para los pacientes y sus médicos, enfermeras y matronas, antes, durante y después del embarazo. Los puntos se han dividido en etapas para ayudar con claridad. Estas pautas se aplican particularmente a las personas con miastenia gravis (MG), pero los principios son aplicables a las personas con síndromes miasténicos congénitos (SMS) y el síndrome miasténico de Lambert-Eaton (SMLE). Los principales mensajes para las mujeres con miastenia son:

Los mejores consejos para vivir con miastenia

Come bien, descansa bien

Una dieta bien balanceada y mucho descanso realmente pueden ayudar. Cuando se trata de miastenia, cuanto más descansa, más puede hacer. Puede encontrar que las técnicas de relajación como la concentración plena y la meditación pueden ser útiles, así como ejercicios suaves como el Tai Chi.

Ejercicio

Cuando su miastenia no está bien controlada, el esfuerzo debilita los músculos. Por lo tanto, las personas deben ejercitarse dentro delos límites que no excedan su capacidad actual. A medida que la miastenia se vuelve más controlada, anímese a hacer ejercicio tanto como a cualquier otra persona. Hay ejemplos de atletas profesionales que han podido volver a su nivel anterior de rendimiento después del diagnóstico.

Los Incomprendidos con Miastenia- “parece que nadie me entiende”

Es muy común escuchar en las personas con miastenia la frase “parece que nadie me entiende”. Desde mi experiencia de  muchos años con la miastenia aun esta frase a veces suena en mi cabeza, aunque quizás ya yo asimile esto hace varios años y quizás esto ya no me afecta mucho.

Pero el   “parece que nadie me entiende” es una realidad en la vida de una persona con miastenia. Desde antes del diagnóstico y los primeros síntomas, todos los que nos rodean empiezan a vernos como “ociosos”, “depresivos” o “locos”, piensan que nos hacemos los cansados o que nuestros síntomas son imaginados. Y esto continua aun después del diagnóstico y lo más duro para muchos es que los que piensan eso de nosotros son las personas que más queremos como nuestros familiares o amigos más cercanos.

Y es que la miastenia es una enfermedad y creo la más compleja que se conoce, impredecible, inconstante, donde uno no puede saber cómo va estar de un día para otro, de una hora a otra y así. Y esto a simple vista para los que nos rodean no se  ve, ni se entiende, a veces ni los médicos.

Pero no solo la miastenia es complejo en la parte física, también nos afecta en lo emocional. Los cambios repentinos de nuestra fortaleza física, hace que nuestro ánimo y nuestras emociones cambien, y no es porque seamos depresivos u ociosos. Es que realmente en esos momentos de “bajón de fuerzas” no tenemos ganas de hacer nada, y nuestro ánimo decae.

Emocionalmente nuestros cambios anímicos por estos bajones y subidas de fuerzas inconstantes hacen que también muchos crean que somos personas depresivas, aburridas, antipáticas,  coléricas y etc…. Cuando la realidad es que nos sentimos impotentes al querer hacer cosas y no poder, miedo a hacer cosas y no tener fuerzas, temor a lo que nos puede pasar ante una situación riesgosa sin tener fuerzas para afrontarlas. Pero este estado puede cambiar al subir nuestras fuerzas nuevamente y sentirnos mejor.  Nuestro estado anímico depende muchas veces de como estemos de fuerzas físicas.   

No es que no queramos hacer las cosas, es que no podemos, y no por eso somos ociosos solo porque nos ven un día con fuerzas y animosos, y al siguiente día nos ven sin ganas y fuerzas de nada. No somos nosotros, es la miastenia.

Queramos o no esta situación nos ha traído muchos sinsabores en nuestra vida como personas con miastenia, familiares que nos hacen la vida imposible, amigos que se alejan porque piensan que ya no somos los mismos, parejas que se “aburren” de nuestros cambios de ánimo y nuestros cambios inesperados de fuerzas físicas y en fin tantos casos comunes que escucho y vivo.

Las personas con miastenia, somos personas ante todo y aunque nuestro ánimo y fuerzas decaen seguimos siendo los mismos, con nuestra forma de pensar intacta, nuestra personalidad, nuestros sueños, nuestras ganas de seguir vivos y lograr superarnos en esta vida como toda persona. Esto va más allá de un cambio de ánimo repentino o un bajón de fuerzas físicas y solo los que realmente nos conocen y quieren nos van a entender.

Primero conoce la miastenia, antes de juzgar a tu familiar, amigo, etc… si un día amanece mal o con un carácter que no te gusta, ten paciencia en unas horas o mañana estará mejor. Y cuando se sienta comprendido realmente estarás haciendo algo bueno para hacer que su salud mejore, de lo contrario el dolor y la tristeza que le provoques con tu actitud lo hará ponerse mal.

No somos depresivos, la depresión es otra enfermedad que puede aparecernos como que no por causas no necesariamente de la miastenia. No somos ociosos, el ocioso es feliz sin hacer nada, nosotros nos sentimos impotentes al no poder hacer nada.

NOSOTROS SOMOS PERSONAS con sentimientos y personalidad como cualquier otra persona, solo que nos tocó vivir algo que no pedimos y luchar con algo difícil para ser felices en esta vida.

Escrito Por: Carlos Blanch (43 años con miastenia congénita )

Asociación Miastenia Perú

miasteniaperu@yahoo.com